監管趨勢
01 CDE發布《生物制品注冊受理審查指南》
2025年2月9日，國家藥監局審評中心（CDE）發布《生物制品注冊受理審查指南（試行）》，文件自2025年3月10日起施行。
該文件為生物制品注冊申請提供了詳細的指南，明確了受理審查的流程、資料要求、審查要點以及受理決定的標準。文件適用于預防用生物制品、治療用生物制品以及按生物制品管理的體外診斷試劑的臨床試驗申請和藥品上市許可申請。申請人需嚴格按照指南要求準備和提交申報資料，確保申報資料的完整性和合規性，以提高注冊申請的受理成功率。
信息來源于CDE官網
02 EMA發布《臨床試驗中研究性先進療法藥品的質量、非臨床及臨床要求指南》
EMA針對處于臨床研究階段的先進治療藥品（ATMP），明確其臨床試驗申請所需的質量、非臨床及臨床數據要求。指南涵蓋基因療法、體細胞療法、組織工程產品及組合型 ATMP 的研發，旨在統一標準并支持創新療法開發。新指南將于2025年7月1日生效。
信息來源于EMA官網
03 韓國《先進再生生物法》2025年修訂正式生效，韓國干細胞治療合法
據《朝鮮日報》2025年2 月 21 日報道，韓國修訂版《先進再生生物法》（Advanced Regenerative Bio Law）于今日正式生效。該法律旨在為特定患者提供前沿醫療希望，同時規范新興療法的應用。
依據新法案，罹患 “嚴重、罕見或無法治愈” 疾病，且未參與其他臨床研究的患者，在獲得再生醫學審查委員會批準后，可接受仍處于研究階段，但已通過安全性和有效性驗證的干細胞、免疫細胞及基因療法。這一舉措為面臨絕境的患者開辟了新的治療途徑。
在費用方面，法律允許醫療機構或企業收取相應費用以抵消治療成本。不過，該法律也明確劃出紅線，嚴禁將此類療法用于美容或抗衰老等非醫療必需領域，以確保寶貴的醫療資源和前沿技術專注于真正有醫療需求的患者群體。此次法律的生效，有望推動韓國在再生醫學領域的合理應用與發展，為醫療創新和患者權益保障提供堅實的法律支撐。
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行業動向
01 打破血腦屏障壁壘，潛在 “first - in - class” 小分子為漸凍癥（ALS）治療帶來新希望
近日，InFlectis BioScience 宣布其臨床 2a 期試驗 P288ALS TRIAL 圓滿完成。該試驗聚焦于在研口服小分子療法 IFB-088（icerguastat，又名 sephin1）與獲批療法 riluzole 聯合使用，治療延髓性肌萎縮側索硬化癥（bulbar - onset ALS）的療效與安全性。
P288ALS TRIAL 是一項隨機、雙盲、安慰劑對照的 2a 期試驗，51 名患者按 2：1 隨機分組。試驗主要終點為 IFB - 088 安全性，結果顯示，其安全性與耐受性良好，未出現臨床意義的不良反應，與此前 1 期研究結果一致。在意向治療人群中，IFB - 088 組患者依 ALS 功能評分量表評估，功能衰退趨勢較低。在遵從治療方案人群中，IFB - 088 組每月平均功能衰退分數顯著低于安慰劑組，且在呼吸功能衰退等指標上也呈現有利趨勢。
同時，試驗證實 IFB - 088 治療機制涉及綜合應激反應和氧化應激通路，對關鍵 ALS 病理通路有療效，驗證了臨床前發現。IFB - 088 作為潛在 “first - in - class”、可穿透血腦屏障的口服小分子藥物，能選擇性抑制 eIF2α 去磷酸化，增強綜合應激反應，為治療延髓性肌萎縮側索硬化癥帶來新希望。
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02 首個 iPS 細胞療法獲 III 期臨床試驗許可，聚焦不孕癥治療
近日，Gameto 公司宣布其 iPSC 療法產品 Fertilo 獲美國 FDA 新藥臨床試驗申請（IND）批準，即將啟動美國首個基于 iPSC 療法的 Ⅲ 期臨床試驗。Fertilo 依托卵巢支持細胞（OSC）技術，通過 iPSC 衍生細胞促進卵子體外成熟，相比傳統方法，能減少 80% 激素注射，將治療周期縮至 2 - 3 天，降低多種風險與副作用。
2024 年 12 月，秘魯診所已借助 Fertilo 技術實現全球首例活產嬰兒。此次 Ⅲ 期試驗將在美國 15 個地區開展雙盲、隨機對照試驗，評估胚胎發育、妊娠率等關鍵指標。Gameto 公司已在多國獲監管批準，并與 IVF Australia 建立合作。Fertilo 的突破不僅為不孕不育患者帶來新希望，也彰顯了 iPSC 技術在生殖醫學及其他疾病治療領域的巨大潛力。
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03 攪拌釜式生物反應器技術革新，助力 hiPSC 衍生心肌細胞大規模制備
近日，專注干細胞藥物發現與開發的 Ncardia 公司發布重要研究成果，借助先進生物反應器技術，成功實現功能性人心肌細胞的大規模生產，為生物技術和藥物研發領域帶來重大突破。
在藥物研發及心臟疾病研究中，高質量心肌細胞模型至關重要，傳統生產方法卻效率低下、難以規模化。Ncardia 研究人員運用 DASbox? 迷你平行生物反應器控制系統，先在 250mL 小規模模式下，針對多種 hiPSC 細胞系，包括標準、病人來源及基因編輯細胞系，優化 hiPSC 擴增與分化條件。隨后，借助 BioFlo? 320 生物反應器控制系統，搭配 BioBLU? 一次性生物反應罐，將工藝拓展至 1.25L 至 3.75L 工作體積的大規模生產。
研究成果斐然，心肌細胞在大小規模生產中，分化效率、純度與產量均表現出色，大規模生產時每毫升可達約 100 萬個細胞。且該方法對不同 hiPSC 細胞系廣泛適用，所產心肌細胞具備收縮性、電生理特性及藥物刺激反應性等成熟心肌細胞特征，為藥物發現與心臟疾病模型開發提供有力支撐。
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研究進展
01 Cell Metabolism | hESC外泌體抗衰再添新證
近日，來自中國的中科院生物物理研究所姬廣聚研究員、薛愿超研究員及上海中醫藥大學博鰲國際醫院吳紅金教授等人在《Cell Metabolism》上發表了題為“Exosomal miR-302b rejuvenates aging mice by reversing the proliferative arrest of senescent cells”的研究論文。
研究者利用人胚胎干細胞來源的外泌體（hESC-Exos）在體外通過恢復SnCs的增殖能力來逆轉衰老。在衰老小鼠模型中給予hESC-Exos可以重塑了SnCs的增殖狀態，表現為小鼠壽命延長、改善身體功能改善和衰老標志物減少。通過Ago2 Clip-seq分析發現miR-302b在hESC-Exos中富集，并特異性靶向細胞周期抑制劑Cdkn1a和Ccng2。在24個月的觀察期內，miR-302b逆轉了SnCs在衰老小鼠體內的增殖停滯。這些發現表明，miR-302b具有逆轉細胞衰老的潛力，或為減緩衰老提供了一種有前景的方法。
原文鏈接：https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S1550413124004819
02 THE LANCET | iPSC來源的CAR-NK細胞完成首個人體實驗
近日，美國著名細胞治療公司FateTheraputics的iPSC衍生CAR-NK細胞FT596完成首個人體實驗。并在《柳葉刀》上發表了一篇題為“Induced pluripotent stem-cell-derived CD19-directed chimeric1 antigen receptor natural killer cells in B-cell lymphoma: a phase1, first-in-human trial”的研究論文。
該研究對FT596 在復發或難治性 B 細胞淋巴瘤患者中的安全性、耐受性、抗腫瘤活性等關鍵指標進行評估。FT596臨床試驗在美國9個醫院開展，共納入 86 例符合條件的患者，他們此前均接受過至少一種全身治療且無根治性方案可選。患者接受了不同方案的FT596治療，包括單獨使用及與利妥昔單抗聯合使用。
研究結果顯示，FT596 具有較好的耐受性。細胞因子釋放綜合征是較為常見的不良反應，但程度大多較輕。值得注意的是，未觀察到神經毒性。同時FT596 在惰性和侵襲性淋巴瘤患者中誘導出了深度且持久的緩解。初步確定了推薦的 2 期劑量為每個周期進行三次給藥，每次 1.8×10?個細胞。該研究有望解決當前免疫細胞療法在制造時間、異質性、可及性和成本等方面的局限性，為癌癥治療開辟新的途徑。
原文鏈接：https://www.sciencedirect.com/science/article/abs/pii/S0140673624024620
03 Cell Stem Cell | 發布iPSC干細胞治療帕金森病臨床數據
近日，來自美國哈佛大學醫學院的研究團隊在《Cell Stem Cell》上發表了一篇題為“Pre-clinical safety and efficacy of human induced pluripotent stem cell-derived products for autologous cell therapy in Parkinson's disease”的研究論文。
研究者利用四名散發性帕金森病患者的成纖維細胞制備了臨床級hiPSC，并進一步分化成為臨床級mDAC。通過非臨床實驗研究者發現不同患者來源的mDAC在療效上存在差異；體外評估不能可靠預測體內療效，多巴胺能纖維密度或成為關鍵的療效標準。這些發現為自體細胞療法的全面質量控制指明了方向，并為該團隊將于 2025 年啟動的針對 8 名散發的帕金森病患者的臨床試驗鋪平了道路。
原文鏈接：https://www.cell.com/cell-stem-cell/abstract/S1934-5909(25)00006-2
