監(jiān)管趨勢

01  國家衛(wèi)健委發(fā)布《中華人民共和國人類遺傳資源管理條例》及人類遺傳資源管理常見問題解答

中國國家衛(wèi)健委近期修訂《人類遺傳資源管理條例》，明確管理范圍涵蓋人類遺傳資源材料（含基因的器官、組織等）及信息，尿液、糞便等不含細胞或基因的樣本不再納入監(jiān)管，并劃定禁止買賣資源、外方境內(nèi)采集等五條紅線。修訂重點優(yōu)化審批流程，包括國際合作臨床試驗備案制（不涉及樣本出境）、合并長期隊列研究申報要求，同時強化倫理審查、數(shù)據(jù)安全及處罰力度，提高違規(guī)成本并納入信用記錄。政策旨在平衡科研便利性與資源保護，支持生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展的同時嚴控生物安全風險，明確管理權(quán)責歸屬衛(wèi)生健康行政部門，為臨床研究和國際合作提供更清晰的操作指引。

信息來源于科技教育司官網(wǎng)

2  FDA宣布將淘汰動物實驗

2025年4月10日，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）在官網(wǎng)發(fā)布公告，該公告表示 FDA 邁出了促進公眾健康的一項開創(chuàng)性舉措：在單克隆抗體療法和其他藥物的研發(fā)中，用更有效、更貼近人體的實驗方法取代動物實驗。據(jù)此次的公告，F(xiàn)DA 將通過一系列方法減少、改進或可能取締動物實驗，而這些方法包括基于人工智能的毒性計算模型、細胞系以及實驗室環(huán)境下的類器官毒性測試（即所謂的「新方法論」或 NAMs 數(shù)據(jù)）。該方案將立即應用于臨床試驗新藥 (IND) 申請，鼓勵納入 NAMs 數(shù)據(jù)，并在同期發(fā)布的路線圖中進行了描述。

信息來源于FDA官網(wǎng)

03  FDA宣布咨詢委員會禁止醫(yī)藥企業(yè)雇員成為正式成員

FDA局長Marty Makary宣布新政策，限制藥企和其他受FDA監(jiān)管的公司員工擔任FDA專家咨詢委員會（Advisory Committees，AC）的正式成員。

信息來源于網(wǎng)絡

行業(yè)動向

01  Neurona Therapeutics完成1.02億美元融資，推進耐藥性癲癇細胞療法3期臨床

美國公司Neurona Therapeutics近日宣布完成1.02億美元超額融資，資金將重點用于推進核心候選藥物NRTX-1001的3期臨床試驗（EPIC試驗），以驗證其治療耐藥性內(nèi)側(cè)顳葉癲癇（MTLE）的潛力。NRTX-1001是一種基于人類多能干細胞（hPSC）開發(fā)的同種異體GABA能中間神經(jīng)元細胞療法，1/2期數(shù)據(jù)顯示其單次給藥后，患者致殘性癲癇發(fā)作減少72%-97%，且安全性良好。

目前，NRTX-1001已獲FDA再生醫(yī)學先進療法（RMAT）認定，計劃于2025年下半年啟動EPIC試驗，通過隨機雙盲設(shè)計評估療效。若成功，該療法或?qū)⒊蔀槭讉€獲批的癲癇細胞療法，為耐藥性癲癇患者提供無需手術(shù)的長期解決方案。此次融資凸顯了臨床數(shù)據(jù)在資本寒冬中的吸引力，也為Neurona的“一平臺多管線”戰(zhàn)略（覆蓋阿爾茨海默病等神經(jīng)系統(tǒng)疾病）注入動能。

信息來源于網(wǎng)絡

02  日本 Cuorips 提交全球首個 iPS 細胞心肌片上市申請，開啟心臟再生治療新紀元

日本生物技術(shù)公司 Cuorips 于 2025 年 4 月 8 日正式向厚生勞動省提交全球首個誘導多能干細胞（iPS 細胞）心肌片的生產(chǎn)銷售申請，該療法旨在通過移植超薄心肌細胞片修復終末期心力衰竭患者受損心臟。由大阪大學澤芳樹教授團隊研發(fā)的 iPS 心肌片厚度僅 0.1 毫米，由健康供體 iPS 細胞分化而成，通過微創(chuàng)手術(shù)貼合心臟表面，無需心臟移植即可改善心臟泵血功能。臨床試驗顯示，8 例患者術(shù)后心臟射血分數(shù)顯著提升（部分患者從 17% 升至 38%），疲勞、心悸癥狀緩解，且未出現(xiàn)免疫排斥或腫瘤等嚴重副作用。

該療法采用異體“現(xiàn)貨型”細胞藥物模式，通過規(guī)?；a(chǎn)解決供體短缺問題，單次治療成本預計低于 2 萬美元（僅為心臟移植的 1/10）。日本監(jiān)管部門計劃一年內(nèi)完成安全性審查（致瘤性、免疫原性等），若通過，2026 年將啟動商業(yè)化生產(chǎn)，并拓展至青少年心肌病等適應癥。這一突破為全球 6430 萬心衰患者提供新希望。

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03 Fate Therapeutics的iPSC衍生CAR-T療法FT819獲FDA RMAT資格，加速治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡

美國生物技術(shù)公司Fate Therapeutics近日宣布，其基于誘導多能干細胞（iPSC）開發(fā)的現(xiàn)貨型CAR-T細胞療法FT819獲得FDA再生醫(yī)學先進療法（RMAT）資格，用于治療中重度活動性系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）及狼瘡性腎炎（LN）。RMAT認證認可了FT819在解決這一難治性疾病未滿足需求中的潛力，允許加速開發(fā)并與FDA優(yōu)先溝通，包括替代終點討論和潛在優(yōu)先審評。

FT819采用無氟達拉濱預處理方案（僅用苯達莫司汀或環(huán)磷酰胺），單次輸注3.6億至9億個細胞，旨在通過靶向CD19清除異常B細胞。1期臨床數(shù)據(jù)顯示，首位接受治療的重癥狼瘡腎炎患者（SLEDAI-2K評分20）在6個月隨訪中實現(xiàn)無藥物臨床緩解（DORIS標準），疲勞癥狀消失且B細胞譜系重建以幼稚細胞為主，未出現(xiàn)嚴重副作用。該療法依托iPSC克隆主細胞系規(guī)模化生產(chǎn)，可現(xiàn)貨供應，降低治療成本并提升可及性，尤其利好醫(yī)療資源匱乏地區(qū)。目前FT819正進行劑量擴展研究，2025年將公布更多臨床數(shù)據(jù)，公司計劃后續(xù)拓展至其他自身免疫疾病領(lǐng)域。

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04  海南博鰲發(fā)布第二批細胞與基因治療清單：五大技術(shù)突破，價格透明化加速普惠醫(yī)療

2025年4月26日，海南博鰲樂城先行區(qū)公布第二批細胞與基因治療技術(shù)清單及價格，覆蓋惡性腫瘤、骨髓移植抗宿主病、間質(zhì)性肺病、支氣管擴張癥及遺傳性視網(wǎng)膜營養(yǎng)不良五大領(lǐng)域。

本次新增技術(shù)包括個性化DC疫苗（惡性腫瘤）、間充質(zhì)干細胞抗GVHD治療、氣道基底層干細胞療法（肺?。?、RPE65基因療法（遺傳性眼病）等，明確梯度定價（5萬-100萬），推動行業(yè)透明化。政策依托自貿(mào)港優(yōu)勢加速國產(chǎn)技術(shù)突破，如臍帶干細胞治療成本僅為海外1/10。未來將構(gòu)建“科研-臨床-保險”生態(tài)閉環(huán)，目標2025年落地10項新技術(shù)，覆蓋危重癥與遺傳病治療，為患者提供可及性更高的創(chuàng)新療法。

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05  Vertex的iPSC胰島細胞療法Zimislecel沖刺關(guān)鍵3期臨床

2025年4月29日，美國生物技術(shù)巨頭Vertex Pharmaceuticals（福泰制藥）宣布，其基于誘導多能干細胞（iPSC）的異體胰島細胞療法zimislecel（原VX-880）已完成1/2期臨床試驗，正式進入關(guān)鍵3期研究階段。該療法計劃2025年完成約50名患者的招募與給藥，并預計于2026年向美國FDA、EMA及MHRA提交生物制品許可申請（BLA），有望成為第二款用于 1 型糖尿病的細胞療法。

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研究進展

01  日本京都大學啟動利用iPS細胞治療1型糖尿病的臨床試驗

近日，來自日本京都大學醫(yī)學部的研究團隊將健康人誘導多能干細胞（iPS細胞）轉(zhuǎn)化為分泌胰島素的"細胞薄片"，成功為40歲女性完成腹部皮下移植。通過植入僅數(shù)厘米的活體"智能胰島"，模擬健康胰腺精準控糖，不僅能大幅降低失明、腎衰等并發(fā)癥風險，更可能讓全球800萬患者徹底擺脫每日扎針之苦。研究團隊正加速推進3例臨床觀察，目標在2030年實現(xiàn)全面應用，未來更將惠及兒童患者及2型糖尿病人群。

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